Page 34 - ChemLife Sayı 22
P. 34

olacaktı. Bu Cas9’un DNA   tanıma alanlarına sahip    etkinlik ve kullanım kolaylığı   Bu, in vitro olarak değiştirilmiş
        üzerindeki doğru noktaya   proteini yapılandırmak için   göstermiştir.           hücrelerin, CRISPR-Cas9’un
        çeşitli fonksiyonlara sahip   kullanabileceğimizin farkına                       aktif kaldığı hastalara enjekte
        proteinleri taşımasını     vardık” diyor. Çalışma,    Bununla birlikte,          edilmemesi gerektiği anlamına
        sağlayacaktır. Bunlar, gen   “doğanın, genom düzenleyici   araştırmacıların bu teknolojiyi   gelir. Schmück-Henneresse,
                                                              insanlarda kullanmanın
        ekspresyonunu değiştirebilen   proteinler konusunda                              “Hücre ürünlerinin güvenle
        umut verici varyantları veya   bize verdiği şeylere bağlı   risklerini ve yararlarını   kullanılabileceğinden emin
        baz düzenleme olarak bilinen   kalmadığımızı” gösteriyor.   değerlendirmelerine izin   olmamızı sağlayacak bir
                                                              vermek için yeterli veri
        bir teknoloji durumunda,   “Bu proteinler özenle                                 test geliştirdik. Bağışıklık
        DNA’daki bir baz veya      optimize edilebilir ve doğada   yoktur. CRISPR-Cas9   reaksiyonu riskinin düşük
        nükleotidi, nokta kesinliği ile   bulunmayan ancak insan   sistemine bağışıklık tepkilerini   olup olmadığının güvenilir
        değiştiren füzyon proteinleri   hücrelerinde kullanım için   inceleyerek, Charité’nin   bir şekilde belirlenmesi
        olarak bilinir.            doğru özelliklere sahip yapı   Berlin-Brandenburg     için kullanılabilir” diyor.
                                   iskelelerine dönüştürülebilir.”,   Rejeneratif Tedaviler   Bununla birlikte, bazı genetik
        Dairesel permütasyon                                  Merkezi’nden (BCRT)
        denilen, Cas9’u yeniden    diye ekliyor.              Dr. Michael Schmück-       hastalıklar insan vücudunun
        yapılandırmak için         İnsanlar, CRISPR-Cas9 gen   Henneresse başkanlığındaki   dışında değiştirilemeyen
        kullandığı teknik, Cas9    düzenleme makasına karşı   bir araştırma ekibi, bu bilgi   doku kusurları üretmektedir.
        kadar karmaşık bir protein   bağışıklık kazanıyor mu?  açığını kapatmayı başardı.  CRISPR-Cas9 gen düzenleme
        üzerinde hiç denenmedi.    CRISPR-Cas9 gen düzenleme   “Streptococcus            makasına karşı tehlikeli
                                                                                         bağışıklık tepkilerini
        Dairesel permütasyon,      sistemi, gen terapisi alanında
        Cas9 proteininin amino                                bakterilerinden türetilen   önlemek için yeni çözümler
        asidi dizisinin alınması ve   heyecan uyandırarak, genetik   Cas9 proteini, CRISPR-  bulunmalıdır.
   KÖŞE YAZISI
        kesilmesi, iki segmentin   hastalıkları tedavi edebilen   Cas9 sisteminin ayrılmaz   Berlin İleri Tedaviler
                                   moleküler araçların umutlarını
        sırasının değiştirilmesi                              bir parçasını oluşturur.   Merkezi’nden (BeCAT)
        ve daha sonra yeni bir     uyandırıyor. İnsanlarda    Streptokok enfeksiyonları   meslektaşları ile birlikte
        3-D konfigürasyonunda      CRISPR-Cas9’a karşı immün   insanlarda yaygın olduğu   çalışan araştırmacılar,
                                                              için, önceden Cas9’a varolan
                                   yanıtları inceleyerek, Charité
        katlanmasına izin verilmesini                                                    CRISPR-Cas9 tabanlı
        içerir. Bunu, proteini iki   - Universitätsmedizin    bir immünolojik hafızanın   tedavilerin güvenliğini
        parçaya ayırmanın tüm olası   Berlin’den araştırmacılar,   olabileceğini varsaydık,” diyor.   sağlayacak bir teknoloji
                                   Cas9 proteinine karşı yaygın
                                                              T hücreleri (insan bağışıklık
        yolları için yaptı.                                                              geliştirdi. Bu teknoloji,
                                   bir bağışıklık bulduklarını   hücreleri) test edilen
        Bunun proteini             ortaya çıkardılar. CRISPR-  sağlıklı insan deneklerin   istenmeyen bağışıklık
        tamamen mahvedeceğini      Cas9, bilim insanlarının;   neredeyse hepsinde Cas    tepkilerini kontrol eden
        düşünebilirsiniz, ancak    insanlar, hayvanlar ve     proteinlerine reaksiyon    düzenleyici T hücrelerini izole
        vakaların yaklaşık yüzde   bitkilerin DNA’sında belirli   gösteren Stafilokoklar veya   ederek ve genişleterek çalışır.
   34   10’unda, protein alt       değişiklikler yapmalarını   gastrointestinal bakteriler   Hem böbrek hem de kemik
        ünitelerini nasıl çalıştıklarını   sağlayan yeni bir moleküler   gibi diğer bakterilerden   iliği nakli geçiren hastalarda
        etkilemeyecek şekilde      gen düzenleme tekniğidir.   türetilen Cas molekülleri de   kullanılan bu teknolojinin
        farklı bir şekilde yeniden   Teknik, bilim adamlarının   bu tür bir immün reaksiyonu   ilk klinik testi pozitif sonuç
        düzenlediği, sanki yeni    spesifik DNA dizilerini    üretir. Çalışmanın ilk yazarı,   vermiştir.
        protein hala çalışmıştı.Bu işe   kesmelerini, susturmalarını   “Bu bağışıklık hücrelerinin   Tüm türleri silebilen CRISPR
        yarayabilir çünkü CRISPR-  veya değiştirmelerini sağlayan   türleri, gen terapisi sırasında   makineleri
        Cas9 mucidi Jennifer Doudna   bir çift moleküler makasla   istenmeyen bağışıklık tepkileri
        ve meslektaşları, Cas9 protein   aynıdır.CRISPR-Cas9 gen   üretebilir, bu nedenle   Genetik mühendisliğinin bu
   kimya teknolojileri gazetesi  I        I  www.chemlife.com.tr
        kompleksi yüksek derecede   düzenleme teknolojisi, in   teknolojinin güvenliğini ve   harika makinesi hastalıkları
        esnektir ve kılavuz RNA    vitro veya in vivo olarak   etkinliğini potansiyel olarak   yok edebilir, ama kullanmalı
        üzerine tutulduklarında,   kullanılabilir; yani, vücudun   bozabilir. CRISPR-Cas9 da   mıyız? Charles Darwin’in, bir
        DNA’ya bağlandıklarında    dışındaki hücreleri modifiye    bu riski taşıyabilir ve bunun   genin ne olduğu hakkında
        ve DNA iplikçiklerini      etmek için kullanılabilir veya   için tedbirli olmamız gereken   hiçbir fikri yoktu. Eğer
        kesmek için konumlarına    spesifik hedef hücreleri   bir şeydir” diyor. BCRT’de   evrimin babasını 2019’da
        geldiklerinde hareket ederler.   modifiye etmek için vücuda   doktora öğrencisi olan   düşünürsek, insanların bütün
        Savage, şu anda füzyon     iletilebilir. Her iki uygulama   Dimitrios Laurin Wagner.  bir türün genlerini kasten
        proteinleri için daha iyi bir   da hayvan modellerinde                           değiştirebilecekleri fikri
        iskele sağlayabilecek Cas9                                                       kesinlikle ona sihirbazlık
                                                                                         gibi görünecekti. Oysa
        düzenlemelerini araştırıyor ve
        hedefledikleri DNA zincirine                                                     CRISPR, gen düzenlemesi,
        daha da yaklaştırıyor. Cas9                                                      doğal seleksiyonun keskin
        iskelesini yeniden düzenleme                                                     kenarlarını kendi amaçlarımız
        sürecinde, iki protein                                                           için bilemek, potansiyel
        parçasını yeniden bağlanma                                                       olarak hastalığın yayılmasını
        şeklinin bir fark yarattığını                                                    engellemek veya istilacı
        buldu.                                                                           zararlıları yok etmek için
                                                                                         bize izin verir. Yine de,
        “Proteinleri kesip eski parçayı                                                  bilgimizin sınırında yapılan
        protein içinde yeni bir                                                          herhangi bir bilimde olduğu
        yere taşıdığımızda, sistem                                                       gibi, hala CRISPR geninin
        iki parçayı birbirine nasıl                                                      ne kadar güçlü olabileceği
        bağladığınıza çok duyarlı                                                        ile ilgili terimlere geliyoruz.
        oldu. Bu hassasiyeti, proteaz                                                    Genomların oyununu
   29   30   31   32   33   34   35   36   37   38   39