Page 34 - ChemLife Sayı 22
P. 34
olacaktı. Bu Cas9’un DNA tanıma alanlarına sahip etkinlik ve kullanım kolaylığı Bu, in vitro olarak değiştirilmiş
üzerindeki doğru noktaya proteini yapılandırmak için göstermiştir. hücrelerin, CRISPR-Cas9’un
çeşitli fonksiyonlara sahip kullanabileceğimizin farkına aktif kaldığı hastalara enjekte
proteinleri taşımasını vardık” diyor. Çalışma, Bununla birlikte, edilmemesi gerektiği anlamına
sağlayacaktır. Bunlar, gen “doğanın, genom düzenleyici araştırmacıların bu teknolojiyi gelir. Schmück-Henneresse,
insanlarda kullanmanın
ekspresyonunu değiştirebilen proteinler konusunda “Hücre ürünlerinin güvenle
umut verici varyantları veya bize verdiği şeylere bağlı risklerini ve yararlarını kullanılabileceğinden emin
baz düzenleme olarak bilinen kalmadığımızı” gösteriyor. değerlendirmelerine izin olmamızı sağlayacak bir
vermek için yeterli veri
bir teknoloji durumunda, “Bu proteinler özenle test geliştirdik. Bağışıklık
DNA’daki bir baz veya optimize edilebilir ve doğada yoktur. CRISPR-Cas9 reaksiyonu riskinin düşük
nükleotidi, nokta kesinliği ile bulunmayan ancak insan sistemine bağışıklık tepkilerini olup olmadığının güvenilir
değiştiren füzyon proteinleri hücrelerinde kullanım için inceleyerek, Charité’nin bir şekilde belirlenmesi
olarak bilinir. doğru özelliklere sahip yapı Berlin-Brandenburg için kullanılabilir” diyor.
iskelelerine dönüştürülebilir.”, Rejeneratif Tedaviler Bununla birlikte, bazı genetik
Dairesel permütasyon Merkezi’nden (BCRT)
denilen, Cas9’u yeniden diye ekliyor. Dr. Michael Schmück- hastalıklar insan vücudunun
yapılandırmak için İnsanlar, CRISPR-Cas9 gen Henneresse başkanlığındaki dışında değiştirilemeyen
kullandığı teknik, Cas9 düzenleme makasına karşı bir araştırma ekibi, bu bilgi doku kusurları üretmektedir.
kadar karmaşık bir protein bağışıklık kazanıyor mu? açığını kapatmayı başardı. CRISPR-Cas9 gen düzenleme
üzerinde hiç denenmedi. CRISPR-Cas9 gen düzenleme “Streptococcus makasına karşı tehlikeli
bağışıklık tepkilerini
Dairesel permütasyon, sistemi, gen terapisi alanında
Cas9 proteininin amino bakterilerinden türetilen önlemek için yeni çözümler
asidi dizisinin alınması ve heyecan uyandırarak, genetik Cas9 proteini, CRISPR- bulunmalıdır.
KÖŞE YAZISI
kesilmesi, iki segmentin hastalıkları tedavi edebilen Cas9 sisteminin ayrılmaz Berlin İleri Tedaviler
moleküler araçların umutlarını
sırasının değiştirilmesi bir parçasını oluşturur. Merkezi’nden (BeCAT)
ve daha sonra yeni bir uyandırıyor. İnsanlarda Streptokok enfeksiyonları meslektaşları ile birlikte
3-D konfigürasyonunda CRISPR-Cas9’a karşı immün insanlarda yaygın olduğu çalışan araştırmacılar,
için, önceden Cas9’a varolan
yanıtları inceleyerek, Charité
katlanmasına izin verilmesini CRISPR-Cas9 tabanlı
içerir. Bunu, proteini iki - Universitätsmedizin bir immünolojik hafızanın tedavilerin güvenliğini
parçaya ayırmanın tüm olası Berlin’den araştırmacılar, olabileceğini varsaydık,” diyor. sağlayacak bir teknoloji
Cas9 proteinine karşı yaygın
T hücreleri (insan bağışıklık
yolları için yaptı. geliştirdi. Bu teknoloji,
bir bağışıklık bulduklarını hücreleri) test edilen
Bunun proteini ortaya çıkardılar. CRISPR- sağlıklı insan deneklerin istenmeyen bağışıklık
tamamen mahvedeceğini Cas9, bilim insanlarının; neredeyse hepsinde Cas tepkilerini kontrol eden
düşünebilirsiniz, ancak insanlar, hayvanlar ve proteinlerine reaksiyon düzenleyici T hücrelerini izole
vakaların yaklaşık yüzde bitkilerin DNA’sında belirli gösteren Stafilokoklar veya ederek ve genişleterek çalışır.
34 10’unda, protein alt değişiklikler yapmalarını gastrointestinal bakteriler Hem böbrek hem de kemik
ünitelerini nasıl çalıştıklarını sağlayan yeni bir moleküler gibi diğer bakterilerden iliği nakli geçiren hastalarda
etkilemeyecek şekilde gen düzenleme tekniğidir. türetilen Cas molekülleri de kullanılan bu teknolojinin
farklı bir şekilde yeniden Teknik, bilim adamlarının bu tür bir immün reaksiyonu ilk klinik testi pozitif sonuç
düzenlediği, sanki yeni spesifik DNA dizilerini üretir. Çalışmanın ilk yazarı, vermiştir.
protein hala çalışmıştı.Bu işe kesmelerini, susturmalarını “Bu bağışıklık hücrelerinin Tüm türleri silebilen CRISPR
yarayabilir çünkü CRISPR- veya değiştirmelerini sağlayan türleri, gen terapisi sırasında makineleri
Cas9 mucidi Jennifer Doudna bir çift moleküler makasla istenmeyen bağışıklık tepkileri
ve meslektaşları, Cas9 protein aynıdır.CRISPR-Cas9 gen üretebilir, bu nedenle Genetik mühendisliğinin bu
kimya teknolojileri gazetesi I I www.chemlife.com.tr
kompleksi yüksek derecede düzenleme teknolojisi, in teknolojinin güvenliğini ve harika makinesi hastalıkları
esnektir ve kılavuz RNA vitro veya in vivo olarak etkinliğini potansiyel olarak yok edebilir, ama kullanmalı
üzerine tutulduklarında, kullanılabilir; yani, vücudun bozabilir. CRISPR-Cas9 da mıyız? Charles Darwin’in, bir
DNA’ya bağlandıklarında dışındaki hücreleri modifiye bu riski taşıyabilir ve bunun genin ne olduğu hakkında
ve DNA iplikçiklerini etmek için kullanılabilir veya için tedbirli olmamız gereken hiçbir fikri yoktu. Eğer
kesmek için konumlarına spesifik hedef hücreleri bir şeydir” diyor. BCRT’de evrimin babasını 2019’da
geldiklerinde hareket ederler. modifiye etmek için vücuda doktora öğrencisi olan düşünürsek, insanların bütün
Savage, şu anda füzyon iletilebilir. Her iki uygulama Dimitrios Laurin Wagner. bir türün genlerini kasten
proteinleri için daha iyi bir da hayvan modellerinde değiştirebilecekleri fikri
iskele sağlayabilecek Cas9 kesinlikle ona sihirbazlık
gibi görünecekti. Oysa
düzenlemelerini araştırıyor ve
hedefledikleri DNA zincirine CRISPR, gen düzenlemesi,
daha da yaklaştırıyor. Cas9 doğal seleksiyonun keskin
iskelesini yeniden düzenleme kenarlarını kendi amaçlarımız
sürecinde, iki protein için bilemek, potansiyel
parçasını yeniden bağlanma olarak hastalığın yayılmasını
şeklinin bir fark yarattığını engellemek veya istilacı
buldu. zararlıları yok etmek için
bize izin verir. Yine de,
“Proteinleri kesip eski parçayı bilgimizin sınırında yapılan
protein içinde yeni bir herhangi bir bilimde olduğu
yere taşıdığımızda, sistem gibi, hala CRISPR geninin
iki parçayı birbirine nasıl ne kadar güçlü olabileceği
bağladığınıza çok duyarlı ile ilgili terimlere geliyoruz.
oldu. Bu hassasiyeti, proteaz Genomların oyununu